《大西洋月刊》解析基因治疗核心载体AAV的不可预测风险

文章介绍腺相关病毒（AAV）在基因治疗中的作用及相关风险，并梳理了中国临床试验中的死亡病例、费城一名男孩脑肿瘤病例，以及一名患有Cockayne综合征的男孩接受治疗的经历。AAV可能进入患者基因组；经血液给药时容易到达并积聚于肝脏，不同疗法的病毒颗粒剂量可从每公斤5000亿到300万亿不等。